BiovelocITA e Trentino Invest entrano nella startup Alia Therapeutics
BiovelocITA, acceleratore italiano dedicato alle aziende del red biotech, e Trentino Invest, società di investimento mista pubblico-privato, entrano nel capitale sociale della startup trentina Alia Therapeutics, società italiana attiva nella cura delle malattie genetiche con tecnologie di editing genomico.
I nuovi soci mettono a disposizione un finanziamento “seed” di 1,3 milioni di euro e i fondatori e l’Università di Trento arricchiscono il patrimonio brevettuale di Alia con tre recenti domande di brevetto, generate al CIBIO, delle quali Alia acquisisce il controllo. BiovelocITA investe in Alia Therapeutics 1,1 milioni di euro e Trentino Invest 250 mila euro.
Il metodo per modificare il DNA a scopo terapeutico, proposto e sviluppato originariamente a Berkley e al MIT di Boston, ha trovato nei laboratori del CIBIO la strada per raggiungere le applicazioni cliniche.
Uno studio del team guidato da Anna Cereseto al CIBIO pone i presupposti scientifici per nuovi farmaci basati su uno sviluppo della tecnologia CRISPR/Cas9.
CRISPR/Cas9 è una ‘forbice molecolare’ (costituita dall’unione della proteina Cas9 e di una molecola di RNA) che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza. Questa tecnologia è in uso nel mondo scientifico per cercare di curare malattie genetiche quali alcune forme di anemia e le distrofie muscolari, malattie genetiche incurabili causate dalla mutazione di un singolo gene.
Ad oggi, la problematica maggiore che rende CRISPR/Cas9 ancora inadeguata per la pratica clinica consiste nel fatto che questa forbice, come disegnata in origine, quando applicata per tentare di curare una specifica mutazione genetica, non modifica solo il gene implicato nella patologia, ma agisce anche su altri siti del DNA sano causando effetti imprevedibili.
Al CIBIO hanno avuto l’idea di sottoporre Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario. La chiave di volta è stata quella di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche quali i lieviti, molto più vicine a quelle umane e qui farla diventare un cesello di precisione che intarsia solo dove desiderato. La scoperta consente infatti di raggiungere e di tagliare con grande precisione specifici segmenti di DNA mutato, senza rischiare di modificare i geni sani.
I ricercatori del CIBIO che hanno fondato Alia, hanno ideato anche nuovi approcci per poter somministrare la “forbice molecolare” ai pazienti (detti sistemi di delivery) in modo che possano raggiungere con efficienza gli organi danneggiati ed anche metodiche per inattivare la Cas9 dopo che ha tagliato le sequenze target, un ulteriore miglioramento della precisione e sicurezza della tecnologia.
(Nella foto, Gabriella Camboni, amministratrice delegata di BiovelocITA)
